在过去的10年间，美国FDA审批孤儿药数量至少翻番。制药业正在从初级医疗保健向专业的二级医疗保健转移。

　　2009年美国FDA批准的药物中，生物药占了27%，这是制药业对高速增长的生物药品市场兴趣越来越浓厚的反映。这一数字创造了自2003年以来的新高。事实上，逐年增多的生物药填补了新分子实体药物的下降空间。另外，在过去的10年间，获得美国FDA孤儿药身份的药物至少翻了番，从2000～2002年的208只到2006～2008年的405只。2009年，欧洲药品审评局给予103只药物孤儿药身份，这是自2000年欧洲孤儿药立法以来的新高。

　　注射药推动增长

　　尽管目前全球制药市场以口服药为主，尤其是小分子口服药物，但是2002～2008年注射药物的复合年均增长率达到了20.8%.到2014年，注射药物将凭借4.9%复合年均增长率成为所有剂型中增长最快的，其增长主要是受到疫苗和单克隆抗体的推动，这两类药物均以注射为主。另外，口服药物中即将失去专利保护的重磅炸弹药物，诸如辉瑞公司的立普妥和怡诺思和阿斯利康公司的思瑞康将受到仿制药的强烈冲击，销售额将出现下滑。

　　二级护理用药优先

　　从过去来看，小分子药物统治了诸如心血管和中枢神经系统等治疗领域，并造成了显著性的增长。但是，这一市场并不仅是被me-too药物所饱和，还遭受市场快速下降的折磨，这主要是由于重要专利品牌药物专利期满后仿制药的快速流入。例如，2009年心血管药物的总销售额为990亿美元，但是2009～2014年，该类药物的复合年均增长率将下滑至2.8%.这一预期的销售下降部分是由于辉瑞公司于2008年9月宣布终止心血管药物的开发，考虑到该公司在心血管用药领域的统治地位，此举动具有划时代的意义。

　　目前，制药公司正在将他们的研发重点向创新药物转移，这一般是指用于细分适应症下的生物药物。生物药物将能保证制药公司长久的增长，主要是由于其受到仿制药的冲击较少。例如，2009～2014年，抗肿瘤药物、免疫和炎症药物、内分泌系统用药的复合年均增长率将分别有望达到5.9%、4.0%、6.3%.

　　2009年，有许多值得关注的创新药物上市，这些药物是针对未获得满足需求的创新药的代表。其中强生公司的牛皮癣治疗药物Stelara凭借优于传统治疗药物的疗效一跃成为一线治疗用药。武田公司的非布索坦成为40年来治疗痛风的新药，森林公司的米那普伦成为第一个治疗纤维肌痛的药物。

　　此外，诸如肿瘤、内分泌、免疫和炎症等目标市场将会经历最高速度的增长，并且成为制药公司前50强（不包括仿制药公司）业绩增长的主要驱动器，预计到2014年将产生450亿美元的销售额。因此，可以预计，将有越来越多的企业进入这些利润丰厚的市场。

　　转移初级护理推因

　　缺乏经费的费用支付者正在审议药品的成本和临床益处，考虑到制药业正在关注二级护理和细分市场中的生物药，这一点不值得惊讶。其他吸引制药公司进入细分适应症因素包括更快、更便宜的研发进程，这主要是由于患者群和临床试验的规模更小。

　　另外，众多的监管机构为开发孤儿药提供了激励和资助、税务减免、监管机构的帮助和加快审评。同时，对于制药公司来说，细分市场产品在费用产出比方面最大的因素是庞大的患者群，而通过不同途径向医生开展营销将是一种摆设。事实上，孤儿药物年平均销售费用还不到非孤儿药物销售费用的七分之一。

　　单克隆抗体占优

　　生物技术公司最初的焦点是生物技术药物，但是从2008～2014年，随着单克隆抗体开始抢占市场份额，曾经占据统治地位的治疗性蛋白质的市场将有所下滑。

　　即使这样，到2014年，治疗性蛋白质仍将凭借68%的份额，继续保持统治地位。向单克隆抗体的转移是受到这一类药物在2008～2014年间44亿美元强劲增势的推动，这其中的主要推手是安进公司刚获准上市的狄诺赛麦和继续保持增长的德国默克公司的爱必妥。而有趣的是，由于诺和诺德公司包括诺和锐、诺和灵和地特胰岛素在内的胰岛素药物，治疗性蛋白质将出现更大幅度的增长，到2014年将达到52亿美元。而小分子药物的增长还不到生物技术药物的一半，仅为31亿美元。

　　BiogenIdec是全球最大的单克隆抗体药物的霸主，同时也是全球最大的生物药霸主，2008年该公司的单克隆抗体和治疗性蛋白质药物的销售额占全球销售的98.9%.诺和诺德公司将成为治疗性蛋白质药物市场增长的主要动力，2008～2014年，该公司将保持47亿美元的增长，健赞公司将保持13亿美元的增长。相对之下，据预测，BiogenIdec和安进公司的治疗性蛋白质销售额将分别下滑7.41亿美元和2.21亿美元。

　　生物药替代小分子

　　在可以预见的将来，“重磅炸弹”药物将成为全球前50强制药公司（不包括仿制药公司）的销售主力。2008年，所有“重磅炸弹”药物的销售额高达3440亿美元，占处方药销售额的66%.但是这些“重磅炸弹”药物的前景却不尽如人意：目前me-too和直接或间接由仿制药带来的竞争加剧，其中66只“重磅炸弹”药物将于2010年出现销售下滑的趋势，到2014年，销售额将至少下降2亿美元。因此，“重磅炸弹”药物2009～2014年的复合年均增长率将下降至2.1%.其中辉瑞公司将成为重灾区，到2014年，该公司“重磅炸弹”药物的销售额预计将在2009年的水平下降83亿美元。收购惠氏将缓和辉瑞所面临的冲击，但是新辉瑞公司仍将受到“重磅炸弹”药物专利到期，及2009～2014年总体销售额下降的强烈冲击。到2014年，百时美施贵宝和赛诺菲安万特公司“重磅炸弹”药物的销售额预计将在2009年的水平下降50亿美元，主要原因还是由于仿制药所带来的冲击。

　　随着制药行业正在从旧的初级医疗保健向专业的二级医疗保健转移，许多2009年新上市的药物仍然拥有成为“重磅炸弹”药物的潜力，这其中包括赛诺菲安万特公司的抗心律失常药决奈达隆、强生公司类风湿性关节炎药物戈利木单抗、百时美施贵宝和阿斯利康的2型糖尿病治疗药物沙格列汀。但是，进入数十亿美元的治疗领域并不一定能成为“重磅炸弹”药物，尤其是在目前对药品价格特别敏感的环境下。

　　国际知名的医疗保健信息服务公司Datamonitor认为，将成为决定“重磅炸弹”药物成败的关键因素包括：获得现有适应症的先行者的能力、在随后的疾病阶段和适应症的横向扩展能力、通过累积的临床有效性和安全性数据建立竞争障碍的能力。另外，随着费用支付者价格压力的加剧，制药公司还需要提供这些药物与疾病的发生率和严重性相关的综合性的药物经济学数据和药物经济学效益。这些药物还需要展现出与现有药物相比的优势，这种竞争优势最有可能通过伴随诊断或者创造疾病管理方案来获得。制药公司经常采取风险共担的协议，作为寻求赔偿名单中的安全位置的方法，这样就会在费用支付者和制药企业之间实现风险共担。这种方案还鼓励医疗保健专家负责任地处方和保证资源不浪费的无效治疗。为了解决费用支付者无论是经济和临床产出的关注，风险共担计划将有可能改变高价格药物的定价计划。

　　这些因素导致诸如罗氏公司的阿瓦斯汀、赫赛汀和美罗华、雅培公司的阿达木单抗以及强生和默克公司的英夫利昔单抗等单克隆抗体领域的霸主，在2008年获得了单克隆抗体药物市场72%的份额。事实上，从2008～2014年，获得“重磅炸弹”药物身份的单克隆抗体药物的数量将从5只上升到15只。到2014年，还有9只单克隆抗体药物将产生至少5亿美元的销售额。总体来说，单克隆抗体药物市场将保持健康发展。

　　很明显，制药业的模式正在发生转变，随着此前大获成功的小分子药物模式被高附加值、专业性生物技术药物所替代，从而减轻进一步的销售额下降。随着专利悬崖的到来，对所有的制药公司来说，无论是通过组织内还是通过合作伙伴，把生物技术药物提上战略的高度将越来越重要，从而避免被当前这种充满活力的竞争环境所抛弃。